Giriş yap
KPSS Güncel BilgilerZorluk: Zor

Tıp tarihinde bir dönüm noktası olarak kabul edilen ve genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir çığır açan ilk CRISPR-Cas9 temelli gen düzenleme tedavisi, 2023 yılı sonlarında Birleşik Krallık ve ABD'deki sağlık otoriteleri tarafından onaylanmıştır. "Casgevy" adıyla onaylanan bu tedavi, aşağıdaki kalıtsal hastalıklardan hangilerini hedef almaktadır?

  1. AKistik fibrozis ve hemofili
  2. BDown sendromu ve otizm spektrum bozukluğu
  3. CAlzheimer ve Parkinson hastalığı
  4. DHuntington hastalığı ve kas distrofisi
  5. EOrak hücre anemisi ve beta-talasemi
Cevabı ve açıklamayı göster

Doğru cevap: E) Orak hücre anemisi ve beta-talasemi

Tarihteki ilk CRISPR temelli gen düzenleme tedavisi olan Casgevy, iki kalıtsal kan hastalığı olan orak hücre anemisi ve beta-talaseminin tedavisi için onaylanmıştır. Bu tedavi, hastanın kendi kök hücrelerindeki hatalı genleri düzenleyerek çalışır.